Häufige Fragen

Sehr viele Arzneimittel sind ausschließlich für Erwachsene zugelassen, da zu wenige klinische Studien durchgeführt werden, die die Wirksamkeit und Sicherheit der Medikamente bei Kindern prüfen. So bleibt Kinderärzten oftmals keine andere Möglichkeit, als diese Präparate trotzdem zu verschreiben. Zwar ist der Einsatz von Wirkstoff und Therapiekonzept der Erwachsenenarzneimittel in der Pädiatrie grundsätzlich möglich, doch dürfen Dosis und Wirkung nicht einfach proportional zum Gewicht umgerechnet werden. Hier müssen Ärzte sehr vorsichtig handeln und sich auf fundierte Leitlinien und Empfehlungen berufen. Betroffene Eltern sollten sich genau über Wirkung und Sicherheit des Arzneimittels für den Einsatz bei Kindern beraten lassen.

Thema Kinderarzneimittel

Viele erkrankte Kinder erhalten Medikamente „Off Label“. Das bedeutet, dass die Medikamente nicht an Kindern geprüft wurden und deshalb auch nicht für diese zugelassen sind (Zulassung = Label). Dieser „Off-Label-Use“ ist mit einem gewissen Risiko für die kleinen Patienten verbunden. Nur in klinischen, kontrollierten Studien können Wirksamkeit und Sicherheit von Arzneimitteln verbindlich geprüft und gefährliche Nebenwirkungen ausgeschlossen werden. Doch Ärzte sind oft gezwungen auf diese Notlösung zurückzugreifen, da es keine spezifischen Kinderarzneimittel gibt.

Thema Kinderarzneimittel

Der behandelnde Arzt haftet, wenn er seinem Patienten ein Medikament „off label“ verschrieben hat und dieser dadurch zu Schaden kommt. Deshalb sollten Arzneimittel nur auf Basis von gültigen Leitlinien oder Empfehlungen „off label“ verordnet werden.

Auch Arzneimittelhersteller können unter Umständen haftbar gemacht werden: Gibt ein pharmazeutisches Unternehmen durch sein Verhalten ein Medikament für neue, nicht zugelassene Indikationen zum „bestimmungsgemäßen Gebrauch“ frei (§ 84 Abs. 1 Nr. 1 AMG), haftet er für diesen von ihm akzeptierten „Off-Label-Use“.

Quelle: Gemeinsamer Bundesausschuss. Fragen und Antworten zum "Off-Label-Use". http://www.g-ba.de/institution/sys/faq/78/, 4. Februar 2014.

Das Engagement betroffener Eltern ist besonders wichtig, um die Gesellschaft auf die Versorgungslücke im Bereich der Kinderarzneimittel aufmerksam zu machen. Sie sind es, die dazu beitragen können, dass mehr klinische Studien mit jungen Patienten durchgeführt werden können. Gemeinsam mit Politik, Pharmaindustrie, Kinderärzte und Pharmazeuten können sie die aktuelle Situation verbessern.

In erster Linie sollten sich betroffene Eltern aus fundierten Quellen informieren. Außerdem können sie dem behandelnden Arzt bzw. der Klinik ihres Kindes signalisieren, dass sie sich gerne für die Zulassung spezifischer Kinderarzneimittel engagieren möchten. Das Fachpersonal kann die Eltern auf aktuelle kontrollierte klinische Studien aufmerksam machen, an denen ihre Kinder teilnehmen können. Auch das Engagement in Selbsthilfeorganisationen, in denen sich betroffene Eltern untereinander austauschen können, kann helfen.

Daneben informiert die Geschäftsstelle der Initiative Arzneimittel für Kinder gerne über aktuelle Projekte.

Links

Kontakt

Kinder sind keine kleinen Erwachsenen. Ihre Organe und ihr Immunsystem sind noch nicht ausgereift. Dadurch reagieren sie häufiger empfindlicher auf Medikamente als Erwachsene. Für kleine Patienten ist es deshalb besonders wichtig, Arzneimittel nach exakt vorgeschriebenen Dosierungen zu erhalten. Eltern sollten sich genau an die vom Arzt oder Apotheker festgelegte Dosis halten und zu Hause auf die korrekte Verabreichung achten.

Neben der richtigen Dosierung verlangen Kinder und Jugendliche auch nach einer altersgerechten Darreichungsform. Kleinkinder schlucken zum Beispiel ungern Tabletten, für sie sind Säfte mit leckerem Geschmack oft besser geeignet. Jugendliche dagegen achten mehr auf ein „cooles Design“ und halten Zäpfchen häufig für ein „No go“.
Aus diesen Gründen brauchen Kinder Arzneimittel, die auf ihre besonderen Bedürfnisse abgestimmt sind.

Thema Kinderarzneimittel

Es ist verständlich, dass Eltern anfänglich verunsichert sind, ob ihr Kind an einer klinischen Studie teilnehmen sollte. Deshalb ist es wichtig, sich zu Beginn grundlegend über die Ziele und den Ablauf der Studie zu informieren.

Bei allen kontrollierten klinischen Studien steht die Sicherheit der Kinder ausnahmslos im Vordergrund. Die Studienteilnahme und -durchführung ist an strenge Auflagen geknüpft. So muss eine Ethikkommission der Realisierung zugestimmt haben, bevor eine Studie beginnt. Während die Studie läuft, kontrolliert ausgebildetes Fachpersonal die Kinder regelmäßig. Es stellt sicher, dass deren Bedürfnisse immer berücksichtigt werden. Nehmen Kinder an so geplanten Studien teil, sind sie deutlich besser aufgehoben, als Kinder, die mit ungeprüften, für sie ungeeigneten Medikamenten behandelt werden.

Klinische Studien mit Kindern

Lange Zeit waren die rechtlichen Rahmenbedingungen für Kinderarzneimittel aufgrund von Vorbehalten sehr restriktiv. Das hatte langfristig negative Folgen für die Patienten, da nur wenige pädiatrische Studien durchgeführt wurden. Dadurch fehlen heute häufig sichere Arzneimittel für Kinder. In den letzten Jahren wurden vermehrt Anstrengungen unternommen, dies zu ändern. Ein Meilenstein war die europäische Verordnung über Kinderarzneimittel aus dem Jahr 2006 (Verordnung (EG) Nr. 1901/2006), die ein Jahr später in Kraft trat: Seitdem sind Pharmaunternehmen, die die Zulassung für ein Medikament beantragen oder die Indikation eines patentgeschützten Therapeutikums variieren wollen, verpflichtet, pädiatrische Studien (Paediatric Investigation Plan, PIP) nachzuweisen. Doch die Erforschung und Entwicklung von Kinderarzneimitteln ist teuer, in vielen Fällen können die Hersteller den Aufwand nicht refinanzieren. Deshalb müssen die Rahmenbedingungen für die Entwicklung von Kinderarzneimitteln dringend weiter verbessert werden.

Regulatorische Besonderheiten bei Kinderarzneimitteln

Der Mangel an Kinderarzneimitteln hat ethische und wirtschaftliche Gründe. Klinische Studien mit Kindern sind mit einer besonderen Verantwortung verbunden. Hinzu kommen schlechte Erfahrungen (z.B. Contergan), durch die die rechtlichen Rahmenbedingungen noch restriktiver wurden. In den letzten Jahrzehnten wurden deshalb nur wenige pädiatrische Studien durchgeführt.

Neben den ethischen Bedenken hat der Mangel an Kinderarzneimittel auch wirtschaftliche Gründe. Die Gruppe der jungen Patienten ist meist sehr klein. Bei Medikamenten, die gegen seltene Erkrankungen helfen sollen, wird dieser Effekt noch verstärkt. Da Kinder- und Jugendliche für Studien in fünf unterschiedliche Altersgruppen eingeteilt werden, für die jeweils separate Untersuchungen stattfinden müssen, werden die Gruppen zusätzlich kleiner. Dadurch stehen Arzneimittelhersteller häufig vor der Herausforderung, die für die Forschung notwendigen Mittel zu refinanzieren.

Warum gibt es so wenige zugelassene Arzneimittel für Kinder?

Wachstum ist kein linearer Prozess. Der gesamte Stoffwechsel und die Organsysteme, die an der Arzneimittelwirkung beteiligt sind, sind hochkomplex und verändern sich im Laufe der Zeit deutlich. Dadurch verlaufen Verweildauer und Abbau von Medikamenten (Clearance) im Körper von Kindern und Erwachsenen völlig unterschiedlich. Die proportionale Umrechnung auf Größe und Gewicht des Kindes ist daher stark risikobehaftet.

Thema Kinderarzneimittel

© 2009–2014 Initiative Arzneimittel für Kinder