Regulatorische Besonderheiten bei Kinderarzneimitteln

Die meisten Präparate, die derzeit zur Behandlung kranker Kinder benötigt und eingesetzt werden, sind nicht für Kinder zugelassen.

Besonders betroffen sind sehr junge Kinder sowie Kinder mit schwerwiegenden und seltenen Erkrankungen. Man geht davon aus, dass etwa 40% der Medikamente in der ambulanten Behandlung von Kindern, 70% in der pädiatrischen Intensivmedizin und 90% in der Neonatologie „Off-Label“ (außerhalb der zugelassen Indikationen) verwendet werden.^1-4

Aktuelle Tendenz: Verstärktes Engagement im Bereich pädiatrischer Studien

In den letzten Jahren wurden vermehrt Anstrengungen unternommen, um die Zahl der pädiatrischen Studien zu erhöhen. Ein Meilenstein war die europäische Verordnung über Kinderarzneimittel aus dem Jahr 2006 (Verordnung [EG] Nr. 1901/2006)⁵, die ein Jahr später in Kraft trat: Durch das Dekret werden Pharmaunternehmen, die die Zulassung für ein Medikament beantragen oder die Indikation eines patentgeschützten Therapeutikums variieren wollen, verpflichtet, pädiatrische Studien (Paediatric Investigation Plan, PIP) nachzuweisen.

Von dieser Praxis wird ausschließlich dann abgesehen, wenn therapeutische Gründe vorliegen, derentwegen von der Erhebung abzusehen ist. Im Gegenzug erhalten die Pharmaunternehmen für ihre Aktivitäten im Bereich der pädiatrischen Forschung, unabhängig vom Ergebnis der Studien, eine sechsmonatige Verlängerung des Patentschutzes.

Für nicht patentgeschützte Arzneimittel können nach abgeschlossenem PIP Zulassungsanträge für die pädiatrische Verwendung, Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA), gestellt werden.⁵ Dafür muss der Arzneimittelhersteller innerhalb der ersten acht Jahre des Unterlagenschutzes neue Daten zur pädiatrischen Verwendung des Medikaments vorlegen. Als Anreiz erhält das Unternehmen ein weiteres Jahr Unterlagenschutz für den Einsatz des Medikaments in der Pädiatrie.

Ein Wandel zeichnet sich auch im deutschen Arzneimittelgesetz ab. Seit einer Änderung aus dem Jahr 2004 können Minderjährige leichter an Studien teilnehmen.

Selbstverständlich wird die Sicherheit der Patienten bei klinischen Studien weiter groß geschrieben. Weitere Informationen zu diesem Thema finden Sie hier:Klinische Studien mit Kindern

¹Conroy S, MacIntyre J, Choonara I (1999): Unlicenced an off label drug use in the neonate. Arch Dis Child fetal Neonatal Ed 80:F142-F14.5
²Lindell-Osuagwu L, Korhonen MJ, Saano S et al.: Off-label and unlicensed drug prescribing in three paediatric wards in Finland and review of the international literature. J Clin Pharm Ther. 2009 Jun; 34(3):277-87.
³`T Jong GW, Eland IA, Sturkenboom MC et al.: (2002) Unlicenced and off-label prescription of drugs to children: a population based cohort study. BMJ 324:1313-1314.
⁴Turner S, Gill A, Nunn T et al.: Use of off-label and unlicenced drugs in paediatric intensive care unit. Lancet 1996; 347:549-550.
⁵Europäisches Parlament/Europäischer Rat, „Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 12. Dezember 2006 über Kinderarzneimittel und zur Änderung der Verordnung (EWG) Nr. 1768/92, der Richtlinien 2001/20/EG und 2001/83/EG sowie der Verordnung (EG) Nr. 726/2004“, eurlex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do.